Донідалорсен

Донідалорсен (API)

Застосування дослідження:
API донідалорсену – це антисенсовий олігонуклеотид (ASO), який досліджується для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE) та пов'язаних з ним запальних станів. Його вивчають у контексті РНК-таргетної терапії, спрямованої на зменшення експресіїплазмовий прекалікреїн(мРНК KLKB1). Дослідники використовують Донідалорсен для вивчення механізмів пригнічення генів, дозозалежної фармакокінетики та довгострокового контролю запалення, опосередкованого брадикініном.

Функція:
Донідалорсен функціонує шляхом вибіркового зв'язування зKLKB1мРНК, що зменшує вироблення прекалікреїну в плазмі крові — ключового ферменту в калікреїн-кініновій системі, відповідального за виникнення набряку та запалення при НАЕ. Знижуючи рівень калікреїну, донідалорсен допомагає запобігти нападам НАЕ та зменшує тягар захворювання. Як активний фармацевтичний інгредієнт, він служить основним терапевтичним компонентом у розробці препаратів тривалої дії для підшкірного введення для лікування НАЕ.