Фітусіран

Фітусіран (API)

Застосування дослідження:
Фітусіран API — це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), яку досліджують переважно в галузі гемофілії та порушень згортання крові. Вона спрямована наантитромбін (AT або SERPINC1)ген у печінці для зменшення вироблення антитромбіну. Дослідники використовують Фітусіран для вивчення механізмів РНК-інтерференції (RNAi), специфічного для печінки приглушення генів та нових терапевтичних стратегій для відновлення балансу згортання крові у пацієнтів з гемофілією А та В, з інгібіторами або без них.

Функція:
Фітусіран діє, пригнічуючи експресію антитромбіну, природного антикоагулянту, тим самим збільшуючи утворення тромбіну та сприяючи утворенню тромбів. Цей механізм пропонує профілактичний підхід до лікування для зменшення епізодів кровотеч у пацієнтів з гемофілією. Як активний фармацевтичний інгредієнт, Фітусіран служить активним інгредієнтом у підшкірних препаратах тривалої дії, спрямованих на покращення якості життя та зменшення навантаження на лікування при порушеннях згортання крові.