Гівосіран

Гівосіран (API)

Застосування дослідження:
Гівосіран API – це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), яку досліджують для лікування гострої печінкової порфірії (ГП). Вона цілеспрямовано діє наНАЖАЛЬ1ген (синтаза амінолевулінової кислоти 1), який бере участь у шляху біосинтезу гему. Дослідники використовують Гівосіран для дослідження терапії на основі РНК-інтерференції (RNAi), генного глушення, спрямованого на печінку, та модуляції метаболічних шляхів, що беруть участь у порфірії та пов'язаних з нею генетичних захворюваннях.

Функція:
Гівосіран діє шляхом зменшення експресіїНАЖАЛЬ1у гепатоцитах, тим самим зменшуючи накопичення токсичних проміжних продуктів гему, таких як ALA (амінолевулінова кислота) та PBG (порфобіліноген). Це допомагає запобігти нейровісцеральним атакам, пов'язаним з гострою печінковою порфірією. Як активний фармацевтичний інгредієнт, Гівосіран є активним фармацевтичним компонентом у терапевтичних засобах на основі RNAi, призначених для забезпечення тривалого контролю AHP при підшкірному введенні.