Інклісіран натрію

Інклісіран натрію (API)

Застосування дослідження:
Активний фармацевтичний інгредієнт (АФІ) Інклісірану натрію вивчається переважно в галузі РНК-інтерференції (РНКі) та серцево-судинної терапії. Як дволанцюгова siРНК, спрямована на ген PCSK9, вона використовується в доклінічних та клінічних дослідженнях для оцінки стратегій тривалої дії пригнічення генів для зниження рівня холестерину ЛПНЩ (холестерину ліпопротеїнів низької щільності). Вона також служить модельною сполукою для дослідження систем доставки siРНК, стабільності та РНК-терапії, спрямованої на печінку.

Функція:
Інклісіран натрію API діє шляхом пригнічення гена PCSK9 у гепатоцитах, що призводить до зниження вироблення білка PCSK9. Це призводить до посиленої рециркуляції рецепторів ЛПНЩ та кращого очищення крові від холестерину ЛПНЩ. Його функція як засобу тривалої дії, що знижує рівень холестерину, підтверджує його використання в лікуванні гіперхолестеринемії та зниженні ризику серцево-судинних захворювань. Як активний інгредієнт, він є основним активним компонентом у лікарських формах на основі Інклісірана.