Олігонуклеотидні API
-
Інклісіран натрію
Активний фармацевтичний інгредієнт (АФІ) Інклісірану натрію вивчається переважно в галузі РНК-інтерференції (РНКі) та серцево-судинної терапії. Як дволанцюгова siРНК, спрямована на ген PCSK9, вона використовується в доклінічних та клінічних дослідженнях для оцінки стратегій тривалої дії пригнічення генів для зниження рівня холестерину ЛПНЩ (холестерину ліпопротеїнів низької щільності). Вона також служить модельною сполукою для дослідження систем доставки siРНК, стабільності та РНК-терапії, спрямованої на печінку.
-
Донідалорсен
API донідалорсену – це антисенсовий олігонуклеотид (ASO), який досліджується для лікування спадкового ангіоневротичного набряку (HAE) та пов'язаних з ним запальних станів. Його вивчають у контексті РНК-таргетної терапії, спрямованої на зменшення експресіїплазмовий прекалікреїн(мРНК KLKB1). Дослідники використовують Донідалорсен для вивчення механізмів пригнічення генів, дозозалежної фармакокінетики та довгострокового контролю запалення, опосередкованого брадикініном.
-
Фітусіран
Фітусіран API — це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), яку досліджують переважно в галузі гемофілії та порушень згортання крові. Вона спрямована наантитромбін (AT або SERPINC1)ген у печінці для зменшення вироблення антитромбіну. Дослідники використовують Фітусіран для вивчення механізмів РНК-інтерференції (RNAi), специфічного для печінки приглушення генів та нових терапевтичних стратегій для відновлення балансу згортання крові у пацієнтів з гемофілією А та В, з інгібіторами або без них.
-
Гівосіран
Гівосіран API – це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), яку досліджують для лікування гострої печінкової порфірії (ГП). Вона цілеспрямовано діє наНАЖАЛЬ1ген (синтаза амінолевулінової кислоти 1), який бере участь у шляху біосинтезу гему. Дослідники використовують Гівосіран для дослідження терапії на основі РНК-інтерференції (RNAi), генного глушення, спрямованого на печінку, та модуляції метаболічних шляхів, що беруть участь у порфірії та пов'язаних з нею генетичних захворюваннях.
-
Плозасіран
Плозасіран API — це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), розроблена для лікування гіпертригліцеридемії та пов'язаних з нею серцево-судинних та метаболічних розладів. Вона націлена наАПОК3ген, що кодує аполіпопротеїн C-III, ключовий регулятор метаболізму тригліцеридів. У дослідженнях Плозасіран використовується для вивчення стратегій зниження рівня ліпідів на основі RNAi, специфічності приглушення генів та тривалої дії при таких станах, як синдром сімейної хіломікронемії (СХХ) та змішана дисліпідемія.
-
Зілебесіран
API Зілебесірану – це досліджувана мала інтерферуюча РНК (siRNA), розроблена для лікування гіпертензії. Вона спрямована наАГТген, що кодує ангіотензиноген — ключовий компонент ренін-ангіотензин-альдостеронової системи (РААС). У дослідженнях Зілебесіран використовується для вивчення методів приглушення генів для довгострокового контролю артеріального тиску, технологій доставки РНК-інтерференції та ширшої ролі шляху РААС у серцево-судинних та ниркових захворюваннях.