Плозасіран

Плозасіран (API)

Застосування дослідження:
Плозасіран API — це синтетична мала інтерферуюча РНК (siRNA), розроблена для лікування гіпертригліцеридемії та пов'язаних з нею серцево-судинних та метаболічних розладів. Вона націлена наАПОК3ген, що кодує аполіпопротеїн C-III, ключовий регулятор метаболізму тригліцеридів. У дослідженнях Плозасіран використовується для вивчення стратегій зниження рівня ліпідів на основі RNAi, специфічності приглушення генів та тривалої дії при таких станах, як синдром сімейної хіломікронемії (СХХ) та змішана дисліпідемія.

Функція:
Плозасіран функціонує шляхом заглушенняАПОК3мРНК у печінці, що призводить до зниження рівня аполіпопротеїну С-III. Це сприяє посиленню ліполізу та виведенню ліпопротеїнів, багатих на тригліцериди, з кровотоку. Як активний фармацевтичний інгредієнт (АФІ), Плозасіран дозволяє розробляти препарати тривалої дії, спрямовані на значне зниження рівня тригліцеридів та зменшення ризику панкреатиту та серцево-судинних подій у пацієнтів з тяжкими або генетичними ліпідними порушеннями.