2021-12-06, США Time, Acadia Pharmaceuticals (NASDAQ: ACAD) оголосила про позитивні результати свого клінічного випробування фази III клінічного випробування його кандидата на наркотики, Трофінетід. Випробування III фази під назвою Lavender в основному використовується для оцінки безпеки та ефективності трофінетиду при лікуванні синдрому Ретта (RS). Всього було зараховано 189 суб'єктів, всі жінки у віці 5-20 років з Rs.
Лаванда була подвійною сліпою, рандомізованою, плацебо-контрольованою випробуванням на 12 тижнів із комбінованими первинними кінцевими точками анкети RS (RSBQ) та клінічними результатами глобальної оцінки (CGI-I), як оцінювали відповідно до медсестер та лікарів; Ключовою вторинною кінцевою точкою є шкала розвитку комунікації та символічної поведінки для немовлят та малюків (CSBS-DP-IT-Social), яка в основному використовується для оцінки розвитку соціального, словесного та символічного поведінки у немовлят та дітей молодшого віку 6–24 місяців, і може бути використана для раннього скринінгу на аутизм для симптомів затримки розвитку та інших розробок.
Результати показали, що трофінетид мав значні поліпшення в обох первинних кінцевих точках порівняно з плацебо. Зміни від базової лінії в RSBQ для плацебо та трофінетиду на 12 тижні були -1,7 проти -5,1 (p = 0,0175); Оцінки CGI-I становили 3,8 проти 3,5 (P = 0,0030). Тим часом зміна від базової лінії в CSBS-DP-IT-Social становила -1,1 та -0,1 для плацебо та трофінетиду відповідно.
Як первинні, так і первинні вторинні кінцеві точки лаванди продемонстрували потенціал трофінетиду для лікування РС, однак слід зазначити, що швидкість припинення лікування, пов'язане з несприятливими побічними подіями (TEAE) вища у трофінетидній руці порівняно з плацебо, вони були 2,1% та 17,2% відповідно. Серед них найпоширенішими побічними подіями були:
① Діарея - трофінетид становив 80,6% (97,3% з яких були легкими та помірними), а плацебо - 19,1%;
② блювота - трофінетід становив 26,9% (96% з яких були легкими та помірними), а плацебо становив 9,6%;
③ Серйозні побічні явища відбулися у 3,2% суб'єктів обох груп.
Суб'єкти у дослідженні лаванди продовжуватимуть отримувати трофінетід після завершення випробування або у відкритих дослідженні розширення бузку та бузку-2, і> 95% суб'єктів, які завершили дослідження лаванди, вирішили перейти на дослідницьку зустріч з відкритим міром, результати будуть представлені на майбутній медичній зустрічі.
Час посади: 17 лютого-2022 рр.