2021-12-06 за американським часом компанія Acadia Pharmaceuticals (Nasdaq: ACAD) оголосила про позитивні результати клінічних випробувань III фази свого кандидата на ліки, Трофінетиду.Дослідження фази III, яке називається Lavender, в основному використовується для оцінки безпеки та ефективності трофінетиду при лікуванні синдрому Ретта (RS).Всього було зараховано 189 випробовуваних, всі жінки у віці 5-20 років з РС.
Lavender було подвійним сліпим, рандомізованим плацебо-контрольованим дослідженням тривалістю 12 тижнів з комбінованими первинними кінцевими точками опитувальника поведінки RS (RSBQ) та глобальної рейтингової шкали клінічних результатів (CGI-I), за оцінкою медсестринського персоналу та лікарів відповідно;Ключовою Вторинною кінцевою точкою є шкала розвитку комунікації та символічної поведінки для немовлят та дітей раннього віку (CSBS-DP-IT-Social), яка в основному використовується для оцінки розвитку соціальної, вербальної та символічної поведінки у немовлят та дітей раннього віку 6–24 років. місячного віку, і може використовуватися для лікування аутизму. Ранній скринінг симптомів затримки розвитку та інших затримок розвитку, за оцінкою медсестер.
Результати показали, що трофінетид мав значні покращення в обох первинних кінцевих точках порівняно з плацебо.Зміни порівняно з вихідним рівнем RSBQ для плацебо та трофінетиду на 12-му тижні становили -1,7 проти -5,1 (p=0,0175);Оцінки CGI-I склали 3,8 проти 3,5 (p=0,0030).Тим часом, зміна в порівнянні з вихідним рівнем у CSBS-DP-IT-Social становила -1,1 і -0,1 для плацебо та трофінетиду відповідно.
Як первинні, так і первинні вторинні кінцеві точки застосування лаванди продемонстрували потенціал трофінетиду для лікування РС, однак слід зазначити, що частота припинення лікування у дослідженні, пов’язана з виниклими побічними ефектами (TEAE), була вищою в групі трофінетиду порівняно з плацебо. , Два становили 2,1% і 17,2% відповідно.Серед них найпоширенішими побічними явищами були:
① Діарея – трофінетид становив 80,6% (97,3% з яких були від легкого до середнього ступеня), а плацебо – 19,1%;
② Блювота – трофінетид становив 26,9% (96% з яких були від легкої до помірної), а плацебо – 9,6%;
③ Серйозні побічні явища виникли у 3,2% пацієнтів обох груп.
Суб'єкти у дослідженні Lavender продовжуватимуть отримувати трофінетид після завершення дослідження або у відкритих дослідженнях Lilac і Lilac-2, і >95% суб'єктів, які завершили дослідження Lavender, вирішили перейти на Lilac відкритого дослідження. розширення дослідження, результати будуть представлені на майбутній медичній нараді.
Час розміщення: 17 лютого 2022 р